바이오기업 네이처셀은 현재 개발 중인 퇴행성 관절염치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상 3상을 내년 초에 시작할 계획이라고 밝혔다. 

라정찬 네이처셀 회장은 16일, 서울 중소기업중앙회 건물에서 진행한 기업설명회에서 조인트스템 개발 관련 사항들을 설명했다.

조인트스템은 네이처셀과 관계사 알바이오가 개발 중인 퇴행성 관절염치료제다. 지난 2006년부터 국내 임상 3상까지 진행했지만, 최근 식품의약품안전처로부터 허가 반려 처분을 받았다. 식약처는 조인트스템이 임상 3상에서 통계적으로 유의한 차이를 보였지만, 환자가 체감할 수준의 임상 개선 효과가 충분하지 않아 허가할 수 없다고 판단했다.  

네이처셀은 식약처의 허가 반려를 예상치 못했던 일이라고 평하며 미국 식품의약국(FDA)에서 받은 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제(BTD), 동정적 사용 프로그램(EAP) 승인을 토대로 돌파구를 마련하겠다고 설명했다.

라 회장은 “20년간 줄기세포 치료제를 개발해 오다 큰 난관에 부딪혔다”며 “어려움을 마주했지만, 트럼프 정부 출범 이후 변화한 미국 시장을 보며 새로운 길을 찾았다”고 말했다.

네이처셀은 최근 FDA와 면담을 진행했으며, 이를 바탕으로 내년 초 임상 3상 개시를 기대하고 있다고 밝혔다. 아울러 미국 임상 3상과 병행해 메릴랜드주 볼티모어 가스라이트 스퀘어에 5년간 3억달러를 투자해 줄기세포 치료제 연구·생산 시설인 ‘바이오스타 스템셀 캠퍼스’를 조성하겠다는 계획도 내놨다.

라 회장은 “올해 안으로 GMP 연구소 구축을 시작할 것”이라며 “네이처셀은 약 6년 동안 투자를 진행할 예정”이라고 전했다. 

네이처셀은 조인트스템의 적응증을 퇴행성관절염에서 전신성 홍반성 루푸스의 만성통증으로 확대하기 위한 작업에도 착수한다. 이미 일본 등 해외에서 조인트스템을 활용해 루푸스를 치료한 데이터가 있기에 이를 토대로 미국에서 희귀질환 치료제 허가를 노릴 방침이다. 

미국 시장 진출과 함께 식약처의 허가 반려 처분을 두고 행정 소송도 진행한다. 네이처셀은 지난 11일 식약처를 상대로 조인트스템 허가 반려 처분 취소 소송을 제기했다고 했다. 허가에 필요한 자료를 충분히 제출했음에도 식약처가 잘못 판단해 허가를 반려했다는 것이 소송의 핵심 주장이다.

라 회장은 “조인트스템은 통계적‧임상적 유의성읕 모두 갖췄는데, 식약처의 허가를 받지 못했다”며 “성실하게 임상 연구를 진행했고, 해외 전문가들도 연구 결과를 인정하는 상황에서 규제기관이 잘못된 판단을 했다고 판단해 소송을 제기했다”고 짚었다.

이어 “글로벌 스탠다드인 미국의 규정과 한국이 달라서는 안 된다고 본다”며 “한국 식약처의 부당한 점은 바뀌어야 한다”고 덧붙였다.