KAIST 교원 창업기업 소바젠이 난치성 뇌전증 치료를 위한 RNA 신약 후보를 개발, 7500억 원 규모 글로벌 기술 수출에 성공했다.
이번 성과는 KAIST의 기초 의과학 연구에서 출발한 혁신적 발견이 실제 신약 개발과 세계 시장 진출로 이어진 대표적 사례로 주목받고 있다.
소바젠 각자대표인 KAIST 의과학대학원 이정호 교수는 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적 뇌 질환의 원인이 뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 뇌 체성 돌연변이라는 사실을 세계 최초로 규명, 2015년 국제학술지 네이처 2018년 네이처 메디슨에 발표했다.
이후 신약개발 전문가인 박철원 소바젠 각자대표와 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자 ‘MTOR’를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약 후보물질 ‘ASO(Antisense Oligonucleotide)’를 발굴해 글로벌 제약사와 대규모 기술이전 계약을 맺으며 상업화 가능성을 입증했다.
이는 기초 연구실에서 출발한 아이디어가 창업기업을 통해 세계 최초 혁신 신약 후보로 발전하고, 다시 글로벌 시장으로 연결되는 선순환 구조를 만든 것이다.
이번 성과는 의사이면서 기초 연구에 매진하는 의사과학자인 이 교수가 중개연구와 벤처창업을 결합해 이룬 성과여서 의미가 크다.
아울러 이번 성과가 기존 치료제가 전혀 없던 난치성 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어주고, 동시에 우리나라 의과학과 바이오벤처가 혁신 신약개발이라는 글로벌 무대에서 경쟁력을 가질 수 있음을 보여준 좋은 사례로 평가받는다.
이 교수는 “국내 의과대학은 진료중심인 반면 KAIST는 혁신과 산업화를 중시하는 연구문화를 갖추고 혁신적 기초연구와 신약기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성했다”며 “이번 성과가 KAIST 의과학 연구의 방향을 보여주는 좋은 사례”라고 말했다.
박철원 소바젠 각자대표는 “이광형 KAIST 총장과 학교 주요 관계자가 의과학대학원과 교원 창업기업을 적극 지원해 이번 성과가 가능했다”고 밝혔다.
이광형 KAIST 총장은 “이번 성과는 KAIST가 추구한 ‘기초에서 산업으로’라는 연구철학이 의과학 분야에서도 현실로 구현된 대표적 사례”라며 “도전적 기초연구를 통해 인류 건강과 미래 바이오산업을 선도하는 혁신을 이어가겠다”고 강조했다.
